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큰 돌파구! FDA 는 신약을 통해 혈우병 출혈을 신속하게 예방합니다
대중영 희귀병 및 혈우병 총센터 주임은 FDA 가 혈우병 예방을 위한 새로운 치료법을 통해 환자의 편리성과 순응도를 크게 높였다고 밝혔다.

혈우병은 X 염색체 열성 유전병이다. 환자는 대부분 남성이며, 그 중 약 80% 는' 제 8 응고 인자 부족' 인 혈우병 A 이다. 여덟 번째 응고 인자는 혈액을 응고시킬 수 있는 단백질이다. 응혈인자가 부족해 일반인보다 출혈이 더 쉬워 장기 예방치료가 필요하다. 환자는 관절에서 반복되는 심한 출혈을 겪을 수 있으며, 결국 관절 손상을 초래할 수도 있고, 다른 질병과 기타 문제를 일으킬 수도 있어 환자의 생리와 심리에 영향을 미칠 수 있다. 가장 흔한 것은 사교 활동이나 운동에 대한 두려움과 걱정이다.

쌍특이성 단일 복제 항체 약물은 혈우병 A 의 출혈 발작을 줄일 수 있다.

대중영민총병원 희귀병 및 혈우병 센터 주임 왕건덕 박사는 미국 식품의약청 (FDA) 이 최근 혈우병 A 환자에 대한' 쌍특이성 단일 복제 항체' 예방약을 신속히 통과시켰다고 설명했다. 응고인자 ⅷ 항체 양성인 성인과 어린이 출혈 발작 횟수를 예방하거나 줄이는 데 쓰인다. 혈우병을 치료하는 의사에게 의학상의 큰 발전이며, 환자의 보건에 매우 좋은 기회이다.

왕건덕 주임은 치료 과정에서 일부 신종 혈우병 환자가' 제 8 인자 항체' 을 발생시켜 현재 사용할 수 있는 치료약의 효능에 영향을 미치고 치료에 어려움을 겪을 수 있다고 설명했다. 현재 치료제가 사용되고 있지만, 효과가 항체 없는 환자와는 거리가 멀기 때문에 많은 불편을 초래할 수 있다.

임상 실험: 12 세 이상 응답자 중 출혈 횟수가 87% 감소할 수 있다.

KLOC-0/2 세 미만의 응답자 중 87% 가 출혈을 경험하지 않았다.

신약은 특허 항체 공학 기술을 위해 개발한' 이중 특이성 단일 복제 항체' 이다. 그것의 주요 역할은 8 번째 응고 인자의 기능을 시뮬레이트하는 것이다. 혈액 중의 다른 응고 인자를 브리징하여 혈액 중의 응고 기능을 회복하고 혈우병 A 를 치료하며, 임상실험에 따르면, 예방치료를 받지 않은 피실험자에 비해 신약 예방치료를 받는 피실험자는 87% 의 출혈 횟수를 줄일 수 있고, 매년 평균 23.3 회 출혈에서 연간 2.9 회 출혈로 줄일 수 있다. 12 세 이하를 대상으로 한 또 다른 임상실험에서 응답자의 87% 가 예방치료 하에 출혈 사건이 발생하지 않았다. 환자의 삶의 질을 동시에 분석하다. 이 신약을 사용하면 환자는 혈우병과 관련된 증상 (예: 통증, 붓기, 관절통) 을 개선할 수 있을 뿐만 아니라 운동통, 걷기난과 같은 신체 기능도 개선할 수 있다.

새로운 치료법 예방 피하 주사는 환자의 편리성을 높인다

왕건덕 주임은 의학이 발전함에 따라 신종 혈우병의 신요법에 대한 기대가 많았고, 이전 치료에 비해 주사 횟수가 크게 줄어 일주일에 몇 차례 출혈치료에서 1 주일 1 2 로 감소했다고 말했다. 또한 과거의 모든 치료는 정맥 주사였으며, 새로운 예방치료는 피하 주사로 바뀌어 환자의 편리성과 순응도를 크게 높였다. 더 나은 예방치료를 통해 이들 환자는 이전에 걱정하거나 앞으로 참가할 수 없었던 사교 활동과 운동에 참가할 수 있다.

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