1990 년대 중반에 과학자들은 스티브 크론이라는 화가가 HIV 에 면역을 한 것 같다는 이상하고 중대한 발견을 했다.
이 발견이 공개되기 몇 년 전, 크론의 남자친구와 그 주변의 많은 친구들이 에이즈로 죽었다. 하지만 크론은 다른 에이즈 바이러스 보균자 들과의 긍정적인 성관계에도 불구하고 HIV 에 감염된 적이 없는 것 같습니다.
연구원의 발견에 따르면, 그 배후의 원인은 크론 병의 유전자 중 CCR5 라는 돌연변이 유전자가 있어 에이즈 바이러스가 체내의 면역 세포를 침범하는 것을 효과적으로 막을 수 있기 때문이다.
그 후 수십 년 동안 에이즈 바이러스를 연구한 연구원들은 이 Delta 32 돌연변이 유전자에 대한 전문적인 연구를 진행했다. 이 돌연변이 유전자는 중국 과학자 호건규가 복제하려고 시도한 유전자이기도 하다. 지난해 그는 CRISPR 유전자 편집 기술을 이용해 인간 배아를 편집한 사례도 과학계 전체를 놀라게 했다. 그런 다음 쌍둥이 소녀가 태어났습니다. 이것은 유전자 편집을 통해 태어난 세계 최초의 아기입니다.
현재 일부 연구팀은 에이즈 감염자를 위해 희귀한 보호성 돌연변이 유전자를 재건하여 가능한 한 빨리 바이러스를 성공적으로 치료하려고 시도하고 있다.
이 가운데 메릴랜드 출신의 생명기술회사인 미국 유전테크 (Genentech) 는 올해 말까지 임상실험을 시작할 예정이다. 일부 과학자들은 DNA 나 RNA 와 같은 유전 물질을 이용한 치료법이 현재 에이즈 바이러스를 치료하는 가장 효과적인 일회성 장기 해결책이라고 생각한다. 전 세계적으로 3200 만 명이 넘는 사람들이 HIV 감염으로 사망했다. 그러나, 이러한 소위 유전자 편집 기술은 많은 도전에 직면해 있다.
지금까지, 세계에서 에이즈 바이러스 치료에 성공한 사례는 두 건밖에 없다. 그 중 한 명은' 베를린 환자' 라고 불리는 팀시 레이 브라운이고, 다른 한 명은 런던에서 온 익명 환자로 최근에야 알려졌다.
이 두 경우 모두 환자는 혈액 종양 치료를 위해 골수 이식을 받았고 골수 기증자도 CCR5 돌연변이 유전자를 휴대했다. 골수 이식 과정에서 기증자의 건강한 조혈 줄기세포가 수취인의 건강하지 않은 조혈 줄기세포를 대신해 분화를 계속하여 일련의 면역세포를 형성한다.
간단히 말해 골수 이식을 통해 두 환자의 전체 면역체계를' 재설정' 하고 그 과정에서 HIV 바이러스를 치료할 수 있다.
그러나 모든 HIV 감염자가 골수 이식을 받을 수 있는 것은 아니다. 이것은 비현실적이다.
첫째, 일치하는 골수 공급체를 찾는 것은 쉽지 않다. 더욱이 골수 공급체의 유전자도 자체 CCR5 돌연변이 유전자를 가지고 있다.
유럽 혈통의 약 1% 만이 두 가지 돌연변이 유전자를 가지고 있는 것으로 알려졌다. 에이즈 바이러스에 저항하기 위해서 사람들은 반드시 유전을 통해 두 가지 돌연변이 유전자를 얻어야 한다.
또한 골수 이식도 어느 정도 위험이 있는데, 결국 기증자 세포가 수용체 세포에 손상을 입힐 수 있기 때문이다.
유전자 편집 요법은 이 일련의 문제를 피할 수 있다.
미국 유전택사의 과학자들은 이 무해한 바이러스를 편집해 CCR5 돌연변이 유전자를' 저항' 할 수 있는 RNA 분자를 휴대하도록 했다. 이런 실험성 요법은 에이즈 바이러스에 감염된 환자로부터 400 밀리리터의 혈액을 뽑아야 한다.
T 세포는 혈액에서 감염에 저항할 수 있는 면역세포로, 일부 기술로 분리할 수 있다. 그런 다음 과학자들은 실험실에서 더 많은 T 세포를 배양하고 증식시켜 편집된 바이러스를 치료하는 데 사용할 것이다. 약 2 주 후, 편집된 세포들이 환자의 몸에 주입되었다. 이 과정은 HIV 에 대한 일회성 치료입니다.
"우리는 이런 식으로 환자의 면역체계가 정상으로 회복될 수 있다고 믿는다." 미국 유전택사의 CEO 인 제프 골빈이 말했다.
이 회사의 과학자들은 HIV 감염자 13 명의 혈액에서 T 세포를 추출하여 실험실에서 치료 방안을 테스트하고 검증했다.
Galvin 에 따르면, 치료 방안이 검증된 후, 이 치료세포들은 더 이상 에이즈 바이러스에 감염되지 않는다. 이후 이 회사는 미국 국립보건연구원의 조직 아래 미국 국립전염병연구소와 협력관계를 맺었다. 그 기관은 여전히 위에서 언급한 인간 세포의 유전자 요법을 테스트하고 있다.
Galvin 은 올해 말까지 15 에서 18 명의 환자를 모집하여 임상 실험에 참여하기를 희망한다고 밝혔다. 볼티모어 메릴랜드 대학은 임상 실험 기지 중 하나가 될 것이다.
그것의 모집 기준에 대해, 우선 환자는 치료할 수 있는 충분한 T 세포가 있어야 한다. 이 기준에는 이미 몇 가지 문제가 있다. 만약 환자의 에이즈 바이러스가 치료되지 않는다면, 그의 체내에 있는 T 세포의 수는 매우 적기 때문이다. 하지만 에이즈 바이러스를 예방하고 치료할 수 있는 항레트로바이러스 약물의 도움으로 이러한 면역 세포 중 일부를 회복할 수 있는 기회가 여전히 남아 있습니다.
그에 더해 항레트로바이러스 약물도 효과가 있지만, 거식, 피로, 구토, 심지어 예측할 수 없는 감정과 같은 심각한 부작용이 발생하는 경우가 많습니다.
Galvin 에 따르면, 바로 이런 이유로 그의 회사는 유전자 요법에 관심이 많다. "우리도 이 에이즈 감염자들에게 희망을 주고 삶의 의미를 다시 느끼게 할 필요가 있다." 골빈이 말했다.
Hans-Peter Kim 박사는 미국 시애틀 허친슨 프레드 암 연구센터 줄기세포와 유전자 치료 프로젝트의 책임자이다. 그는 또한 유전자 요법을 통해 에이즈를 치료하는 방법을 연구하는 데 관심이 있는 많은 과학자 중 한 명이다.
김 박사의 팀은 CRISPR 유전자 편집 도구를 통해 원숭이에게 CCR5 돌연변이 유전자를 사용했다. 처음에는 HIV 에 감염된 키위에서 골수 줄기세포를 추출한 다음 CCR5 유전자를 CRISPR 로 편집한 후, 결국 세포를 키위에 이식했다.
편집된 유전자는 계속 증식하고 바이러스에 저항할 수 있는 건강한 새 세포로 분화하기 시작한다. 전체 과정은 골수 이식과 비슷하지만, 줄기세포는 기증자가 아니라 같은 동물에서 채취되어 불일치의 위험을 낮춘다.
하지만 시간이 지날수록 키위의 편집 세포 수가 줄어들기 때문에 키위는 완전히 회복되지 않는다. 김 박사의 팀도 이 기술을 연구하고 개선하기 위해 노력하고 있다. "현재 우리가 확인할 수 없는 것은 CCR5 유전자 편집 방법만으로 이 바이러스를 치료하기에 충분한가 하는 것이다." 김 말했다.
미국 캘리포니아 출신의 바이오제약회사인 Sangamo Therapeutics 도 CCR5 유전자 편집 방법을 시도했다.
10 여 년 전 이 회사는 HIV 감염자의 몸에서 T 세포를 추출하고 편집하는 임상 실험을 시작했다. 당시에는 비교적 오래된 유전자 편집 도구인 아연지핵산효소를 사용했다. 그러나 회사의 관행은 혼재되어 있습니다.
20 14 의 연구에 따르면 4 명의 환자 혈액 중 HIV 바이러스 부하가 감소한 것으로 나타났다. 그중 1 의 환자는 HIV 도 감지할 수 없다. 그 결과 이 환자의 CCR5 유전자에 돌연변이 유전자가 있는 것으로 밝혀졌다. 하지만 이 회사의 임상시험을 받은 100 명의 환자 중 대다수는 여전히 매일 약을 복용하여 HIV 에 대항해야 한다.
그러나 아이러니하게도 항레트로바이러스 약물로 에이즈 바이러스를 치료하는 성공은 유전자 기술을 통해 에이즈 바이러스를 치료하는 어떤 방법도 미국 식품의약청의 승인을 받아야 한다는 의미일 뿐이다. 더 높은 기준에 직면하게 될 것이다. (윌리엄 셰익스피어, Northern Exposure (미국 TV 드라마), 음식명언)
"HIV 에 감염된 환자가 하루에 한두 알씩 복용하는 것을 고집한다면, 일반적으로 이 상황은 완화될 수 있다." 하버드 의과대학 부속 브라이건 여성병원의 전염병 의사인 폴 색소스 박사가 말했다. "그러므로, 이 치료법을 바탕으로 한 어떤 개선도 충분히 보장되어야 한다."
자연의학' 의 최근 연구에 따르면 환자가 이중 CCR5 돌연변이 유전자를 휴대하면 수명이 더 짧을 수 있다고 한다.
약 40 만명의 사망 기록을 조사한 결과, 76 세 이전에 사망할 가능성이 단일 CCR5 돌연변이 유전자를 가진 사람보다 2 1% 높은 것으로 나타났다.
색소폰 박사는 이 연구에서 밝혀진 한 가지 가능한 원인은 이 돌연변이 유전자를 소지한 사람들이 독감과 다른 바이러스에 감염되기 쉬우며, 노인이 이 바이러스에 감염되면 쉽게 사망하기 쉽다는 것이다.
따라서 색소폰 박사는 또한 HIV 에 감염된 환자에게 CCR5 돌연변이 유전자 치료가 부적절하면 예상치 못한 결과를 초래할 수 있다고 경고했다. "건강에 해로운 결과를 초래할 수 있습니까? 이 답은 아직 미지수이다. "
그럼에도 불구하고, 유전자 요법이 실제로 HIV 를 치료하고 FDA 의 승인을 받을 수 있다면, 색소폰 박사가 우려하는 또 다른 문제는 전 세계 약 3700 만 명의 HIV 에 감염된 환자를 위해 높은 치료비를 어떻게 해결할 수 있는가입니다. (존 F. 케네디, Northern Exposure (미국 TV 드라마), 건강명언)
많은 유전자 요법 비용은 놀라울 정도로 37 만 3000 달러에서 265,438 만 달러에 이른다.
현재 직면하고 있는 이러한 도전을 감안하여 색소폰 박사와 관계자들은 유전자 치료가 에이즈 바이러스의 장기 치료에 가장 좋은 발전 방향일 수 있다고 생각한다. 그는 "유전자 치료가 현재 가장 좋은 치료법일지도 모른다" 고 말했다.
"유전자 치료가 에이즈 감염자에게 희망을 줄 수 있다" 는 것에 대해 더 자세히 알고 싶다면, 딥 스페이스 테크놀로지 정보란에 계속 주목해 주십시오. 딥 스페이스 사이드쇼는 계속해서 더 많은 기술 정보를 업데이트해 드릴 것입니다. 왕의 마음 2 클릭 시놀이.