세계보건기구에 따르면 현재 확인된 희귀병은 5000~6000 종으로 인류질병의 약 10% 를 차지한다. 미국에서는 약 2500 만 명이 6000 여 종의 희귀한 질병을 앓고 있다. 유럽에서는 약 5000 ~ 8000 종의 희귀병이 있는데, 환자 인구는 유럽연합 전체 인구의 6 ~ 8%, 즉 2400 ~ 3600 만명을 차지한다. 호주의 희귀한 병 환자 수는 약 654.38+0 만 2 천 명이다. 수천 개의 작은 숫자가 누적된 희귀한 환자의 수는 확실히 큰 숫자이다. 현재 국내에는 희귀한 병의 정의가 없기 때문에 질병의 유형과 발병 인구에 대한 자료는 아직 보도되지 않았다.
희귀의약품 자격을 부여하는 목적은 진정으로 필요한 약품의 개발을 장려하는 것이지만, 가격은 정상적인 상황에서 연구개발업자가 감당할 수 없거나 수익성이 없는 것은 아니다. 이런 질병의 치료로 의학 연구와 약물 개발의 경제적 이득이 결코 높지 않다. 개발자들이 이렇게 하는 이유는 세금 감면 혜택을 받고 독점 시장 운영 시간 연장 (승인 후 7 년) 을 받을 수 있기 때문이다. 희귀 의약품 법안 뒤의 아이디어는 장기 독점 판매가 더 많은 회사의 투자 연구를 장려할 것이라는 것이다. 이 법안이 시행된 후 신경교종, 다발성 골수종, 방광 섬유화, 페닐 아세톤 소변증 등 많은 약이 개발되었다.
유럽연합에도 이와 비슷한 상황이 있다. 희귀약은 유럽약품관리국 (EMEA) 의 희귀약물위원회가 관리한다. 2007 년 말 FDA 는 EMEA 와 계약을 맺었습니다. 이에 따라 두 기관에 같은 신청을 할 수 있어 회사가 희귀의약품 상태를 신청하는 데 필요한 시간과 자금을 줄일 수 있다. 그러나, 이 두 기관은 여전히 별도의 승인 절차를 유지하고 있다.
희귀약의 개발
희귀약은 다른 약과 마찬가지로 보통 규정된 발전 경로를 따른다. 이 실험은 약물 분자의 표상, 안정성, 안전 및 효과에 초점을 맞추고 있다. 그러나 통계적 부담은 단순화할 수 있다. 예를 들어, 희귀한 환자의 수가 1000 미만이면 1000 건이 III 기 임상 연구에서 테스트되지 않을 수 있습니다. 이들 제품의 시장이 작기 때문에 개발, 연구, 생산 비용이 수입을 초과할 수 있기 때문에 정부의 개입이 필요하다. 일반적으로 이러한 제품을 생산하기 위해 이러한 시장이나 조직을 만들어야 합니다. 자유시장 경제의 비평가들은 종종 이것을 자유시장 경제 체계의 시장 실패라고 부른다. 자유시장의 옹호자들은 보안과 유효성 테스트를 확대하는 형태로 정부 개입 없이 개발 비용을 크게 절감할 수 있다고 자주 대답하고 있다. (윌리엄 셰익스피어, 자유시장, 자유시장, 자유시장, 자유시장, 자유시장, 자유시장, 자유시장, 자유시장)
시장경제체제 하에서 정부가 관련 자극 정책을 제정하여 희귀병 환자의 약물 치료의 접근성과 접근성을 높이는 것은 매우 중요하다.
외국의 일부 사람들은 정부의 개입이 다음과 같은 형태를 가질 수 있다고 결론지었다.
● 세금으로 이 약품을 생산하거나 연구하는 회사를 지원한다.
● 다른 사람에게 전통 특허법보다 더 많은 권리를 부여한다.
● 희귀병을 위해 대학 및 상업 스폰서가 개발한 의료 제품 (의약품 포함) 을 제공한다.
생물 제품, 의료 기기 및 의료 식품) 보조금 및 보조금.
● 정부가 운영하는 회사를 설립하여 이 약들을 연구하고 생산한다 (Crown corporation 의 이런 유형의 예 참조).
해외 희귀병 약물 인센티브 정책의 출범으로 많은 희귀병 치료 방안이 무에서 유무로 좋은 효과를 거두었다. 미국에서는 1983 희귀의약품법이 시행되기 전까지 시장에서 희귀의약품이 10 종 미만이었다. 2007 년 2 월까지 FDA 에 등록된 희귀약은 1697 종 중 302 종이 출시되었다. 약 1 10 개 제약 회사는 이미 FDA 가 희귀 의약품 시장에 대한 승인을 받았다. 대부분의 회사에는 단 하나의 희귀약이 있지만, 약 40% 의 회사가 두 가지 이상의 희귀약을 연구하고 있다. 2007 년 4 월 현재, 유럽연합은 이미 447 종의 희귀약품을 등록했고, 34 종은 이미 출시되었다. 1993~2004 년 동안 일본에서 98 종의 희귀약이 출시되었다.
일찍이 우리나라' 약품등록관리방법' 1999 판에서 희귀병과 희귀한 병을 치료하는 신약을 언급했지만, 지금까지 명확한 규정이 없어 채택된 인센티브정책의 역할도 뚜렷하지 않다. 현행' 약품등록관리법' (2005 년판) 은 희귀의약품 개발에 대한 더 이상의 인센티브가 없다. 2007 년 3 월, 미국 식품의약감독국이 발표한' 약품등록관리방법' 은 "이미 출시된 악성 종양과 희귀병보다 효능이 우수한 에이즈 치료에 대한 신약은' 녹색통로' 에 포함돼 특별 심사 절차를 간소화할 것" 이라고 언급했지만 희귀병과 희귀병약에 대해서는 특별히 정의되지 않았다. 우리나라의 희귀병과 희귀약 방면의 정책은 여전히 비교적 뒤떨어졌다고 말해야 한다.
국외 희귀병 정의 경험을 참고하여 희귀약 연구 개발을 장려하는 정책은 우리나라의 희귀병과 희귀약의 정의와 정책 시행을 촉진할 수 있다.