희귀한 병은 일명' 고아병' 이라고도 하는데, 발병률 매우 낮은 질병을 가리키며, 대부분 선천성 질환, 만성 질환으로 생명을 위협하는 경우가 많다. 신생아 발병률1/6000 ~110000 인 척수성 근위축증은 분명히 희귀한 질병이다. 문제가 있는 수입 약물인 Nocicnatrium 은 SMA 를 겨냥한 정확한 표적 치료이다.

그림 1. 노시나슨 나트륨 주사

신약 한 개가 개발부터 상장까지 수십억 달러가 필요한데, 천가자금 투입이다. 한편 신약 특허 보호 기간은 20 년밖에 되지 않았다. 특허 취득부터 상장에 이르는 시간을 제외하면 약업체에 비용을 돌려받을 시간이 얼마 남지 않았다. 이 환자들의 희귀한 약품에 대해 약값을 올리는 것은 약업체들이 원가를 회수하는 유일한 방법일 뿐이다.

국내 70 만 위안짜리 노시나트륨 주사액은 미국에서125,000 위안 (약 87 만 위안) 을 요구하고, 외국 (호주)

이에 따라 70 만원의 수입약이 국내에서 200 여 원을 파는 문제는 일부 매체가 눈길을 끌기 위해 유량을 벌어들이는 것에 불과하다는 점을 이해하기 어렵지 않다. (데이비드 아셀, Northern Exposure (미국 TV 드라마), 스포츠명언)

그럼에도 불구하고, 희귀병 약품의 가격이 높은 것은 여전히 논란의 여지가 없는 사실이다. 그렇다면 다음 질문은, 가격이 비싸고 일반인이 평생 노력해야만 겨우 보답할 수 있는 질병에 대해 환자는 어떻게 해야 하는가? (알버트 아인슈타인, 건강명언)

우선, 이 희귀한 약품들은 단기간에 의료보험약이 될 수 없고, 자비로만 구매할 수 있다. 그러나 환자는 일부 모금 플랫폼을 통해 사회에 자금을 모집할 수 있다.

그림 2. 물방울로 키우는 자원봉사자

둘째, 사회 차원에서 관련 부처와 사회 유명 인사들이 앞장서서 SMA 등 희귀병을 대중에게 보급하고, 관련 공익협회를 설립하고, 사회 각계의 사랑하는 사람들의 기부를 통해 많은 환자를 돕기를 바란다. 예를 들어 20 14 년 미국 보스턴 대학 전 야구선수가 발기한 아이스버킷 도전, 20 14 년 8 월 미국에서 65438+ 14 만 달러의 기부금을 모금했다.

그림 3. 20 14 전 세계를 휩쓸고 있는 ALS 아이스버킷 도전.

마지막으로, 국가 차원에서. 현재' 첫 번째 희귀병 목록' 은 희귀병 환자의 약을 보장하는 것도' 13차 5개년 계획' 에 포함돼 의료 개혁의 중점 임무를 심화시키고 있다고 발표했다. 국가의 지칠 줄 모르는 노력을 통해 희귀병은 특효약 의료보험에 포함될 수 있을 것이라고 믿는다.

동시에, 나는 또한 과학 기술의 발전과 함께, 사회의 발전과 함께, 약물 개발 비용이 점차 줄어들 것입니다, 그리고 언젠가는 희귀 질병의 약물 부족은 더 이상 문제가 될 것입니다 믿습니다.