연구원들이 CRISPR-Cas9 라는 도구를 사용하여 작업을 게시할 수 있기 때문에 이 발견은 곧 나타날 것입니다.
이 도구는 일반적으로 CRISPR 로 축약되며 20 1 1 년에 처음으로 DNA 를 절단할 수 있는 것으로 입증되었습니다. 그것은 단백질과 RNA 라는 DNA 의 가까운 친척으로 구성되어 있다. 과학자들은 그것을 사용하여 매우 정확한 위치에서 DNA 사슬을 잘라서 유전 물질 사슬에서 유전자의 돌연변이 부분을 제거할 수 있다.
지난 한 해에만 세계 각지의 연구원들은 연구 성과-어떤 것은 전망이 있고, 어떤 것은 매우 중요하다-CRISPR 을 사용하여 불필요한 DNA 를 자르고 교체하여 암, 에이즈, 실명, 만성통증, 근육 위축증, 헌팅턴병 치료법을 개발했다.
"CRISPR 로 인해 기초 연구에서 발견된 속도가 폭발했다" 고 생화학자와 CRISPR 전문가 Sam Sternberg 는 캘리포니아 버클리 Caribou Biosciences Inc 의 기술 개발 팀 책임자로 CRISPR 기반 의료, 농업 및 생물 연구 솔루션을 개발하고 있다고 밝혔다.
CRISPR 기반 치료법은 인체에서 테스트하는 데 몇 년이 걸리지만, 스텐버그는' 일생활과학' 과의 수많은 인터뷰에서 이 새로운 도구를 이용한 인간 건강과 인간 유전학의 새로운 발견을 개괄적으로 설명했다. 물론 인간은 게놈을 가진 유일한 종은 아니다. CRISPR 은 또한 기생충을 없애는 것, 예를 들어 말라리아와 라임병을 일으키는 기생충부터 감자, 오렌지, 토마토의 생산량을 늘리는 것까지 동물과 식물에 쓰인다.
[CRISPR] 의 효능은 정말 놀랍다. 이것은 대부분의 연구실의 일상생활에 혁명을 가져왔다. "뉴욕 냉천항 연구실 Sheltz 연구소의 수석 연구원이자 분자 생물학자인 Jason Serc 가 말했다. Sheltzer 와 그의 팀은 CRISPR 를 사용하여 염색체의 생물학과 염색체 관련 오류가 어떻게 암을 유발하는지 이해하고 있다.
뉴욕 게놈 센터와 뉴욕 대학의 생물학, 신경과학, 생리학 조교수 Neville Sanjana 교수는 "향후 10 년 동안 유전자 편집이 주요 연구 도구에서 임상적으로 새로운 치료를 할 수 있는 도구로 바뀌길 바란다" 고 말했다.
여기서 10 질병에 대항하는 최근의 발전을 살펴보고, CRISPR 의 능력을 증명하고 미래를 암시한다.
암 (royaltystockphoto/Shutterstock) 암을 치료하는 한 가지 방법은 이미 인간을 암시했다. 기원전 460-370 년 이후 그리스 의사 히포크라테스는 이 단어를 발명했다: karkinos. 하지만 암은 많은 질병과 마찬가지로 인간 게놈 돌연변이로 인해 발생하며, 연구가들은 CRISPR 기반 치료가 언젠가는 종양의 확산을 늦추거나 질병을 완전히 역전시킬 수 있다고 말한다.
중국은 이 분야에서 이미 초기 업무를 전개했다. 네이처 매거진에 따르면, 인간 유전자 편집에 대한 법률과 규정이 미국보다 더 느슨한 곳에서는
20 16 10 년 중국 폐암 환자가 CRISPR 개조를 받은 세계 최초의 세포 주사 10 명이 됐다. 청두 쓰촨 대학 종양학자 육유 박사가 이끄는 연구원들은 환자 자신의 혈액에서 추출한 면역세포를 수정하고, 일반적으로 암세포에 납치돼 분열과 번식에 사용되는 단백질을 생산하는 유전자를 금지했다. 이런 단백질이 없으면 암세포가 번식하지 않고 면역체계가 미국을 이길 수 있기를 바란다.
연구팀도 CRISPR 을 이용해 암에 대항할 방법을 찾고 있다. 펜실베이니아대 abramson 암센터 전환연구주임 칼준 박사와 그의 동료들은 20 16 년 6 월 미국 국립보건연구원의 승인을 받아 18 명의 말기흑색종 (피부암) 환자에 대한 임상실험을 실시했다. 대학 성명에 따르면 육종 (연조직암) 과 다발성 골수종 (골수암) 이 있다. 이 임상 실험에서 연구원들은 CRISPR 을 사용하여 환자 자신의 면역체계 세포 중 세 가지 유전자를 변화시켜 이들 세포가 그들의 체내 암세포를 파괴할 수 있기를 바란다.
에이즈 바이러스 (Sebastian Kaulitzki | Shutterstock) 가 에이즈를 일으키는 바이러스를 근절하는 것은 항상 어려운 전투였다. 이 바이러스는 인체에서 바이러스를 공격하는 면역 세포를 감염시킬 뿐만 아니라 악명 높은 변이 인자이기도 하다. 에이즈 바이러스가 체내의 한 세포를 납치하여 복제하기 시작하면, 그것은 자신의 많은 유전자 변이를 발생시켜 약물 치료를 피하는 데 도움이 될 것이다. 세계보건기구 (WHO) 에 따르면, 이 내성은 에이즈 감염자 치료에 큰 문제다.
CRISPR 은 이미 HIV 를 그것의 시야에 포함시켰다. 2065438+2007 년 5 월, 템플 대학과 피츠버그 대학의 연구원들은 CRISPR 을 이용하여 바이러스에 감염된 세포에서 바이러스를 차단하여 바이러스의 복제 능력을 차단했다. 맥길 대학교 바이러스학자 진량 () 이 이끄는 연구원에 따르면 이 기술의 사용은 세 가지 다른 동물 모델에서 테스트를 거쳤는데, 이는 연구원들이 감염된 세포에서 HIV 를 제거하는 방법을 보여준 것은 이번이 처음이다. 그들은' 분자치료' 잡지에 그들의 발견을 보도했다.
헌팅턴병 (Ralwel/Shutterstock) 미국에서는 약 3 만 명이 헌팅턴병이라는 유전병을 앓고 있다. 미국 헌팅턴 무용병 협회에 따르면 이 치명적인 유전질환은 시간이 지날수록 뇌신경 퇴화로 이어질 것으로 보인다. 증상으로는 성격 변화, 감정 변동, 보행 불안정, 느린 말 등이 있다. "KDSP" 와 "KDSP" 는 정상보다 큰 결함있는 유전자에 의해 발생하며, 정상보다 큰 헌팅턴 단백질이라는 단백질을 생성합니다. 이 단백질은 정상보다 큽니다. 그런 다음 더 작은 독성 조각으로 분해되어 뉴런에 축적되어 기능을 파괴합니다. 미국 국립보건연구원에 따르면
하지만 2065438+2007 년 6 월, 과학자들은' 임상조사지' 에서 실험실 쥐들 사이에서 이 질병을 역전시켰다고 보고했다. 이 쥐들은 인간의 돌연변이된 헌팅턴 단백질 유전자로 쥐의 헌팅턴 단백질 유전자를 대체했다. 미국 에머리대학교 인류유전학과 박사후 연구원과 중국과학원 유전발육생물학 연구소의 임임임은 CRISPR 을 이용해 돌연변이된 헌팅턴 유전자의 일부를 잘라 독성 부위를 만들었다. 쥐의 뇌에 있는 독성 파편이 줄어들면서 뉴런이 아물기 시작했다. 영향을 받는 쥐는 운동 조절, 균형, 악력을 회복했다. 일부 임무에서는 건강한 쥐만큼 잘 수행하지 못하지만, 그 결과 CRISPR 은 이러한 상황에 대항할 수 있는 잠재력을 보여 줍니다. 과학자들은 이 치료법이 인간에게 적용되기 전에 더 엄격한 연구가 필요하다고 강조했다.
두씨근영양불량증 (chiccodic/Shutterstock) 두씨근영양불량증은 인체에서 가장 긴 유전자 중 하나이며, 그 이유는 dystrophin 이라는 유전자이기 때문이다. 분자생물학 교수인 에릭 올슨 (Eric Olson) 이 이끄는 텍사스 대학 서남의학센터의 한 연구팀은 CRISPR 과 협력하여 듀씨 근영양실조증 SPs 에 대항하는 방법을 찾고 있다. "dystrophin 유전자의 돌연변이로 인해 인체는 기능적인 dystrophin 을 형성하지 않는다. 이 단백질은 근육섬유의 건강에 매우 중요하다. 시간이 지남에 따라 이 단백질의 결핍은 진행성 근육 퇴화와 허약으로 이어질 것이다.
20 17 년 4 월, Olson 과 그의 팀은' 과학진보' 잡지에서 CRISPR-Cpf 1 이라는 CRISPR 도구의 변형을 사용하여 듀씨 근영양실조를 일으키는 돌연변이를 바로잡았다고 보고했다. 그들은 실험실 페트리 접시에서 배양한 인간 세포와 결함 유전자를 소지한 쥐들 사이에서 이 유전자를 고정시켰다.
CRISPR-Cpf 1 은 유전자 편집 도구 상자의 또 다른 도구입니다. 미국 유타주 서남의학센터에 따르면 더 많이 사용되는 CRISPR-Cas9 와는 달리 크기가 작아 근육 세포로 쉽게 운반된다. 또한 Cas9 와 다른 DNA 서열을 식별하는데, 이는 긴 dystrophin 유전자를 편집하는 데 유용합니다.
실명 예방 (한나 버트처/스토크. XCHNG) 어린이 실명의 가장 흔한 원인 중 하나는 Leber 선천성 흑몽이라는 질병으로 약 2 ~ 3 명에게 영향을 미친다. 미국 국립보건연구원에 따르면 6 억 5438 억+신생아 중 1 명. 이 상황은 유전성으로, 최소한 14 개 정상 시력을 담당하는 유전자 돌연변이로 인해 발생한다.
매사추세츠 케임브리지의 생명기술회사인 에디타스는 리브르 선천성 흑몽증 10 이라는 질병을 역전시키기 위해 CRISPR 기반 치료법을 연구하고 있다. 생명공학 뉴스 사이트 Xconomy 에 따르면 이 회사는 20 17 년 말까지 미국 식품의약청에 필요한 서류를 제출하여 이 상황에 대한 첫 인체 실험을 시작할 계획이다.
Editas 는 MIT 생물공학교수 장봉이 창설한 것으로, CRISPR-Cas9 가 인간 세포에 사용될 수 있다는 것을 증명했다. 캘리포니아 대학 버클리 분교의 제니퍼두DNA 와 당시 비엔나 대학의 Emmanuel Chapentier 도 CRISPR-Cas9 가 DNA 를 가로막을 수 있다는 것을 증명했고, 그들은 20 12 에서 이 기술에 대한 특허를 출원했다. MIT 의 자회사인 Broad Institute 는 20 14 년 4 월 특허를 제출하고 신속하게 후속 조치를 취해 특허를 획득했다. 네이처 매거진에 따르면 2065438+2007 년 2 월 캘리포니아 대학 버클리 분교에서 Doudna 가 처음이라고 소송을 제기했다. 이후 보드연구소의 특허가 지지를 받았다.
만성 통증 (Stasique/Shutterstock) 만성 통증은 유전성 질병이 아니지만 과학자들은 CRISPR 을 사용하여 유전자를 변경함으로써 염증을 줄여 등과 관절통을 억제하는 방법을 연구하고 있다. 정상적인 상황에서 염증은 신체가 면역체계에 조직을 복구하라고 지시하는 방식이다. 반면에 만성 염증은 조직을 손상시켜 결국 미약한 통증을 초래한다.
20 17 년 3 월 유타대 생물공학조교수 로비볼리스 교수가 이끄는 연구팀은 CRISPR 을 사용하여 조직을 분해하여 통증을 일으키는 염증을 일으키는 특정 세포의 분자를 막는다고 보고했다. 대학의 성명에 따르면,
이 기술은 등 수술 후 조직의 퇴화를 늦추는 데 사용될 수 있다. 이것은 치유를 가속화하고 추가 수술을 줄여 조직 손상의 필요성을 바로잡을 수 있다.
라임병 (CDC) MIT 진화 생물학자인 케빈 에스웰트 (Kevin Esvelt) 는 사슴에 물린 세균으로 인해 전염될 수 있는 라임병을 없애고자 합니다. 질병통제예방센터에 따르면 치료를 하지 않으면 관절염, 신경통, 심계항진, 안면 마비 등의 문제가 발생할 수 있다.
라임병을 일으키는 세균은 사슴을 통해 인간에게 전염되지만, 알에서 부화할 때 그 자체로는 이런 세균이 없다. 반대로, 새끼는 먹을 때 세균을 흡수하는데, 보통 백발쥐에게 있다. 킹스맨 윌트는 줄여야 한다. Wired 는 CRISPR-Cas9 유전자를 이용해 백족쥐를 개조해 자신과 후손이 세균에 면역력을 갖게 하고 세균이 진드기에 전염되지 않아 질병을 유발한다고 밝혔다. Esvelt 는 2065438 년 6 월부터 2006 년 6 월까지 매사추세츠주 난타켓 섬과 마사 포도원 섬 주민들에게 그의 솔루션을 소개했습니다. 코드각타임즈에 따르면, 이것은 라임병의 주요 문제라고 한다. 그러나, 이 쥐들은 추가 테스트가 완료될 때까지 섬으로 석방되지 않을 것이며, 이는 몇 년이 걸릴 것이다.
말라리아 (제임스 가사니). 폴 1 세 질병통제센터에서 제공합니다. 을 눌러 섹션을 인쇄할 수도 있습니다 프랭크 해들리 콜린스 교수는 말라리아가 매년 수천 명의 생명을 앗아간다. 20 15 는 세계보건기구 통계의 최근 한 해, 말라리아 병례는 약 2 12 만, 말라리아 사망은 약 42 만 9 천 명이다.
근원에서 이 문제를 해결한 후, 런던 제국공대 연구팀은 말라리아를 퍼뜨리는 모기의 수를 줄이기 위해 노력하고 있다. 이 대학의 성명서에 따르면 오스틴 버트 교수와 안드레 크리스티 교수가 이끄는 과학자들은 두 가지 주요 행동 계획, 즉 수컷 모기를 유전자 개조하여 더 많은 수컷 자손을 생산할 예정이다. 연구팀은 네이처 잡지에서 20 15 부터 12 까지 암컷 모기의 생식력을 떨어뜨리는 세 가지 유전자를 발견했다고 보고했다. 그들은 또한 CRISPR 이 적어도 그 중 하나를 겨냥할 수 있다는 것을 발견했다고 발표했다.
작물 (린다 & amp；; CRISPR 이 인간과 동물의 게놈을 수정하는 데 사용할 수 있는 것처럼 식물의 게놈을 수정하는 데도 사용할 수 있습니다. 과학자들은 이 도구의 유전자 편집 능력을 이용하여 일부 작물의 질병을 줄이고 다른 작물을 더욱 튼튼하게 만드는 방법을 연구하고 있다.
Sophien Kamoun 영국 노비치 사이언스베리 연구소의 교수는 감자와 밀을 병에 걸리기 쉬운 유전자를 제거하는 방법을 연구하고 있다. PhysOrg 보고서. 네이처' 지에 따르면 뉴욕 냉천항 연구소의 유전학자 재커리 리프먼 (Zachary Lippman) 은 CRISPR 기술을 이용해 가지를 최적화해 성숙한 토마토의 무게를 견디고 부러지지 않을 수 있는 토마토 식물을 개발하고 있다. 네이처 뉴스 (Nature News) 에 따르면, 캘리포니아에서는 여러 연구실에서 CRISPR 을 사용하여 감귤림 속 식물 사이를 비행하는 곤충이 전염되는 세균으로 인한 감귤녹화라는 식물 질병을 치료하려고 시도하고 있다.
실행 가능한 인간 배아가 편집되었고, CRISPR 의 가설에서 결과까지의 속도가 충격적이었다. Serc 는' 생명과학' 에 지난 몇 개월의 실험이 지금 몇 주밖에 걸리지 않았다고 말했다. 이 속도는 정책 입안자와 이해 관계자들의 우려를 불러일으켰다. 특히 이 기술이 인간에게 사용될 때 더욱 그렇다.
2065438+2007 년 2 월, 미국 국립과학, 공학, 의학과학원의 과학자들은 인간 유전자 편집에 대한 평가 보고서를 발표했는데, 이는 받아들일 수 있지만, 특정 조건 하에서만 가능하다는 것이다. 사이언스 뉴스 (Science News) 에 따르면 이 단체는 배아, 난자 및 * *
미국에서는 아직 CRISPR 을 사용하여 역동적인 인간 배아를 수정하는 과학자가 없지만, 중국 광저우 의과대학 유건교가 이끄는 연구팀은 20 17 년 3 월' 분자유전학 및 유전체학' 잡지에서 이 진전을 보고했다. 과학자들은 CRISPR-Cas9 유전자를 이용하여 인간 배아의 발병성 돌연변이를 도입하고 편집한다. 이 연구에 따르면 유전자 편집은 배아 단계에서 완성할 수 있다. 이 배아들은 인체에 이식된 것이 아니다.
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