노시나트륨 주사액은 반의과뉴클레오티드 (ASO) 로, ion is 의 독점 반의기술에 의해 개발되었다. SMN 1 유전자 (염색체 5q 에 위치) 돌연변이 또는 누락으로 인한 SMN 단백질 부족으로 인한 SMA 를 치료하도록 설계되었습니다. 노시나송나트륨 주사액은 SMN2 전 mRNA 의 스플라이싱을 변화시켜 전체 길이의 SMN 단백질 생성을 증가시킬 수 있다.
ASO 는 인공적으로 합성된 짧은 뉴클레오티드 체인으로 표적 RNA 를 선택적으로 결합하여 유전자 표현을 조절하는 데 사용할 수 있다. 이 기술을 사용하여 노시나트륨 주사액이 SMA 환자 중 전체 길이의 SMN 단백질 수를 늘릴 수 있다는 사실이 입증되었습니다.
노시나트륨 주사액은 칼집에 주사해 척수 주위의 뇌척수액 (CSF) 으로 직접 전달된다. 척수 주변은 SMA 사용자가 SMN 단백질 수준이 부족해 운동 뉴런이 변성되는 부위다.
확장 데이터:
참고 사항:
SMA 는 희귀한 유전성 신경근육 질환으로 신생아 발병률 약 1.67% 로 대칭근력 약화, 근육 이완, 근육 위축, 사지 운동 기능이 심각하게 제한되어 있다.
해방군 총병원 제 7 의학센터 부속 팔일아동병원 신생아 중증 치료실 주임 의사인 화소동은 척수성 근위축증 사용자가 몸을 뒤척이고 발차기와 기어 다니기도 어렵다고 설명했다. 병세가 발전함에 따라 결국 삼키고 호흡하는 데 영향을 주어 사용자의 생명을 위협한다.
이런 질병의 진단은 중국에서는 쉽지만 효과적인 치료약이 부족하다. 노시나트륨 주사가 출시되기 전에는 SMA 질병 관리가 호흡 지원, 영양 지원, 중증 근력증 예방 및 치료로 인한 심각한 합병증으로 제한되었다.
인민망-베이징대 제 1 병원 소아과가 첫 번째 칼집에 노치신 주사를 마쳤다.