重症肌无力是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病,是一种罕见、慢性的自身免疫疾病,主要是由于某些原因使神经-肌肉接头异常导致。其发病与机体免疫系统关系密切,由于自身抗体阻碍了神经-肌肉信号传递,导致眼皮下垂、视物重影、 手和腿部肌肉容易疲劳无力、吞咽困难、表情僵硬,甚至呼吸困难等问题。
重症肌无力无法根治,但通过手术和药物治疗能让症状得到控制。其具体方法如下:
1.药物治疗
(1)胆碱酯酶抑制剂:如溴吡斯的明,是对症治疗的药物,也是多数患儿的主要治疗药物。
(2)抑制免疫反应的药物:由于长期应用可能引起严重的副作用,服药期间必须由医生密切监测。这些药物包括:
免疫抑制剂,如环磷酰胺、甲氨蝶呤、环孢素、硫唑嘌呤、霉酚酸酯、他克莫司等。
糖皮质激素,如泼尼松,各种类型的重症肌无力均可使用糖皮质激素。长期规则应用可明显降低复发率。症状完全缓解后再维持4~8周,然后逐渐减量达到能够控制症状的最小剂量,每日或隔日清晨顿服,总疗程2年。部分患儿在治疗最初1~2周,可能有一过性肌无力加重,故最初使用时最好能短期住院观察。
单克隆抗体,如利妥昔单抗,需静脉滴注,常用于其他方法治疗无效或副作用太大的患儿。
(3)大剂量静脉注射丙种球蛋白和血浆交换疗法:两者主要用于难治性重症肌无力或重症肌无力危象的抢救。对循环中抗乙酰胆碱受体抗体滴度增高者,可能疗效更佳。对部分患儿有效,但两者价格均昂贵,且一次治疗维持时间短暂,需重复用药以巩固疗效。
2.手术治疗
对于药物难控制的患儿,可考虑胸腺切除术。此外,对疑为胸腺瘤的重症肌无力患儿,应尽早行胸腺摘除手术,有助于免疫系统再平衡,从而减轻症状,减少用药剂量。
对于血清抗乙酰胆碱受体抗体滴度增高和病程不足两年者,做手术有更好的疗效。